Badania kliniczne to jeden z kluczowych etapów rozwoju nowych leków, terapii i technologii medycznych. Choć wielu pacjentom mogą kojarzyć się z eksperymentem, w rzeczywistości są one ściśle regulowane przez prawo i prowadzone zgodnie z rygorystycznymi międzynarodowymi standardami, takimi jak Rozporządzenie UE 536/2014, Deklaracja Helsińska oraz wytyczne ICH-GCP (Dobra Praktyka Kliniczna).

     Zanim lek trafi do pacjenta przechodzi lata badań laboratoryjnych i testów na zwierzętach (etap przedkliniczny). Jest oceniany przez komisje bioetyczne i instytucje rejestracyjne, które sprawdzają nie tylko skuteczność, ale przede wszystkim bezpieczeństwo. Następnie lek przechodzi do badań klinicznych  (fazy I–IV ), gdzie zakres i monitorowanie są dostosowane do poziomu ryzyka (tzw. podejście proporcjonalne). Przede wszystkim monitorowane są wszystkie działania uboczne leku, następuje optymalizacja dawki i ocenia się skuteczność w wybranych schorzenia w odniesieniu do innych leków i  do „placebo”( bez leku).

Każdy uczestnik:
     Aby wejść do badania klinicznego musi wyrazić świadomą zgodę po otrzymaniu wszystkich informacji,
     Może wycofać się w każdej chwili, bez podawania przyczyny i bez konsekwencji,
     Jest objęty ubezpieczeniem i ma zapewnioną opiekę medyczną na każdym etapie badania.

     Każde działanie niepożądane, nawet niewielkie, jest zgłaszane, rejestrowane i analizowane, a badanie może zostać wstrzymane, jeśli pojawi się ryzyko dla uczestników. Wiele badań klinicznych dotyczy leków już dopuszczonych do obrotu. Leki są wtedy sprawdzane np. w nowych wskazaniach, dawkach czy postaciach, ryzyko jest więc dobrze znane i pod kontrolą.

Udział w badaniu to nie tylko wkład w rozwój medycyny. Pacjenci często zyskują:
     Bezpłatny dostęp do nowoczesnych terapii, które nie są jeszcze dostępne komercyjnie,
     Dokładną diagnostykę i regularny kontakt z zespołem medycznym,
      Dodatkowe badania i konsultacje bezpłatnie w ramach badania.

1. Przed badaniem klinicznym. Zanim leku będzie podawany w badaniu klinicznym, ma miejsce jego ocena w laboratorium i w badaniach na zwierzętach. Lek podlega testom przedklinicznym, w celu oceny bezpieczeństwa, toksyczności i skuteczności.
2. Zatwierdzenie przez komisję bioetyczną i urząd (Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych w Polsce/EMA - Eurpejska Agencja Leków). Badanie nie może się rozpocząć bez akceptacji komisji bioetycznej i odpowiedniego organu nadzorczego.
3. Ocena ryzyka i podejście proporcjonalne. Zakres monitorowania i procedury dopasowuje się do poziomu ryzyka (np. lek już znany = mniejsze ryzyko).
4. Świadoma zgoda uczestnika. Każdy uczestnik badania otrzymuje pełną informację o badaniu i sam decyduje o udziale. Może się wycofać w każdej chwili, bez podania przyczynyu i bez konsekwencji.
5. Monitorowanie działań niepożądanych. Wszystkie działania niepożądane są rejestrowane, dokumentowane i analizowane. W razie potrzeby badanie jest wstrzymywane.
6. Stała opieka medyczna i ubezpieczenie uczestników. Pacjenci objęci są opieką zespołu medycznego i odpowiednim ubezpieczeniem na czas trwania badania.

     Czy badania kliniczne to eksperyment na ludziach?
      Nie. Badanie kliniczne to kontrolowany i prawnie uregulowany proces, który poprzedza każde dopuszczenie leku do zalegalizowanego stosowania w danej chorobie. Każdy etap musi być zatwierdzony przez komisję bioetyczną i urząd rejestracyjny. W nazewnictwie medycznym określenie „eksperyment" ma inne znaczenie niż w potocznej mowie. Oznacza on leczenie każdym lekiem lub metodą, która nie została jeszcze dopuszczona przez agencje medyczne od rejestracji leku w danej jednostce chorobowej.  

     Czy badany lek jest całkowicie nieznany?
      Nie zawsze. W wielu przypadkach badany lek jest już stosowany, ale sprawdza się np. nową dawkę, wskazanie lub sposób podania.

     Co jeśli wystąpią skutki uboczne?
      Każdy uczestnik jest pod stałą opieką medyczną. Działania niepożądane są monitorowane i zgłaszane. Pacjent ma prawo do leczenia, a także objęty jest ubezpieczeniem.

      Czy mogę zrezygnować z udziału?
      Tak. Udział w badaniu jest zawsze dobrowolny. Można się wycofać w dowolnym momencie, bez żadnych konsekwencji i bez podawania przyczyny.

      Co mam z tego jako pacjent?
      Bezpłatny dostęp do nowoczesnego leczenia, które nie jest dostępne, częstsze kontrole medyczne i badania, ścisła opieka medyczna. Udział w badaniu może pomóc nie tylko uczestnikowi tego badania, ale i przyszłym pacjentom.

      Kto decyduje, czy się kwalifikuję?
      O udziale decydują tzw. kryteria włączenia i wyłączenia. Lekarz prowadzący badanie ocenia, czy udział będzie bezpieczny i medycznie uzasadniony.